【行业】沁园春医疗雾化器：大麻提取物治疗难治性儿童癫痫显奇效

【行业】沁园春医疗雾化器：大麻提取物治疗难治性儿童癫痫显奇效

    来自Dravet综合征和LGS群体的关键III期临床的积极数据显示，预热雾化器Epidiolex将为难治性儿童期发病的癫痫治疗领域提供一种新的有效治疗药物。根据这些资料，GW公司已计划在二零一七年向FDA提交新药申请（NDA）。

CBD THC雾化器

    预热雾化器Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄存在一定关系的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

    Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）通常叫做婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等难以控制的问题。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。（生物谷Bioon.com）

    预热雾化器Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有很好的药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。

    二零一六年六月二十八日英国GW制药公司近日公布了医疗器械和仪器药物Epidiolex（大麻二醇，CBD）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的首个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的积极数据。LGS是一种罕见的、严重的、难治性儿童期发作癫痫。该项研究中的患者已经接受平均九种抗癫痫药物的治疗。研究结果显示，将安慰剂或Epidiolex添加至患者当前的治疗方案。数据表明，当作为一种辅助药物用药时，在整个十四周治疗期间，与安慰剂进行对比，Epidiolex使癫痫跌倒发作（drop seizures）每月频率实现统计学意义的显著降低（p=0.0135）：安慰剂组每月跌倒发作减少百分之二十二，Epidiolex治疗组每月跌倒发作减少百分之四十四。

    二零一七年四月，FDA医疗器械和仪器还授予Epidiolex治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤，其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织。TSC最常见的症状是癫痫，发生于百分之八十到百分之就是的患者中，同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。

    从临床医生医疗器械和仪器的角度来看，Epidiolex在LGS患者群体中所获得的积极数据令人振奋。LGS起始于儿童早期，非常难以治疗，绝大多数患者对现有药物反应不足。此次公布的数据显示，Epidiolex在这一高度耐药的群体中能够提供强大的、临床意义的疗效，显著降低癫痫发作频率，同时具有可接受的安全性和耐受性。